医療ビッグデータは薬物治療の羅針盤になるか

医療現場では、日々膨大なデータが生まれている。副作用報告、電子カルテ、レセプト情報など、いわゆる「医療ビッグデータ」は、薬の安全性や有効性をどのように支えているのだろうか。

臨床薬学の立場からリアルワールドデータを研究する意義、そして患者がデータとどう向き合うべきかについて、本インタビューでは、医療ビッグデータと臨床薬学の関係について岐阜薬科大学の吉村知哲 教授にお伺いしました。

リアルワールドデータが照らす「現場で使われる薬」の姿

FXインフォメーション合同会社（以下FXI）：先生の研究では、副作用報告データや医療機関の実データなど、いわゆる「医療ビッグデータ」を扱われていますが、そもそも臨床薬学の立場から、こうしたデータを研究することには、どんな意味があるのでしょうか。

吉村氏：臨床薬学は、患者一人ひとりに最適な薬物治療を提供し、安全性や有効性を最大限に高めることを目指す学問分野です。その立場から医療ビッグデータを研究する最大の理由は、現場で実際に使われている薬の姿を、科学として捉え直したいという思いにあります。

新薬は厳密な臨床試験を経て承認されますが、治験では年齢や併存疾患、併用薬などがある程度限定された患者が対象になります。一方、実際の医療現場では、高齢の方や複数の病気を抱える方、多くの薬を服用している方など、より複雑な条件のもとで薬が使われています。

副作用報告データや電子カルテ、レセプトデータなどのリアルワールドデータには、数百万人、数千万人規模の患者情報が蓄積されています。そこには、添付文書では十分に説明されていないリスクや、現場で工夫されている投与調整の実態など、教科書だけでは見えない情報が含まれています。

FXI：臨床試験だけでは見えない、実際の生活の中での薬の働きを捉え直すことが重要なのですね。

吉村氏：リアルワールドの世界で、薬が人の生活の中でどう働いているのかを明らかにすること自体に大きな意味があります。ビッグデータの解析によって、特定の患者群では有効性が高い、副作用リスクが高いといった知見が得られれば、個別化医療の実現にもつながります。

また、既存薬の新たな可能性、いわゆるドラッグリポジショニングもあります。ある疾患に使われている薬が、別の疾患にも効果を持つ可能性が見出されることもあります。さらに、診療報酬や費用対効果といった医療経済への影響評価にもつながります。

医療ビッグデータ研究は、臨床試験の限界を補完し、より安全で効果的な薬物治療を患者に届けるための羅針盤のような役割を果たすものだと考えています。

ばらつきは現実の医療そのもの、問いから解析を組み立てる

FXI：実際の臨床現場で集まるデータは、必ずしも整ったものではないと思いますが、先生の研究では、そうした“ばらつきのあるデータ”から、どのようにして医薬品の適正使用につながる情報を見つけ出しているのでしょうか。

吉村氏：実臨床データは決してきれいではありません。欠損値や入力ミス、施設間の記録体系の違い、患者背景の多様性など、さまざまなばらつきがあります。しかし、そのばらつきこそが現実の医療そのものだと考えています。

私たちが重視しているのは、高度な解析技術そのものよりも、現場が何に困っているのかという問いを明確にすることです。たとえば、なぜ特定の患者群では治療中止が多いのか、どの副作用が治療継続の障壁になっているのか、さらに現場ではどのような工夫でそれを乗り越えているのか、といった臨床的課題を出発点にします。

FXI：まず現場の課題を起点にして、データを整えていくのですね。

吉村氏：まずはデータクレンジングと標準化を行います。欠損処理や名寄せ、コード統一などを通じて、一定の標準化されたデータにします。

次に、交絡因子の調整を行います。傾向スコアや多変量解析といった統計処理で、影響しうる要因をできる限り調整します。さらに、必要に応じて時系列解析で因果関係を検討し、機械学習でパターンを抽出することもあります。ノイズの中から再現性のある傾向を見出すためです。

ただし最終的に重要なのは、統計的な関連性を見つけることだけではありません。解析結果を臨床薬剤師や医師など現場の医療従事者と共有し、臨床的妥当性を検討しながら、現場で使える知見に翻訳していくことが重要だと考えています。複雑さを前提としたうえで、意味のある共通点を探し出す姿勢が、適正使用につながります。

FXI：データの量が多いことと、データの信頼性が高いことはイコールなのでしょうか。

吉村氏：データは多いほど良い面もありますが、数だけで決まるわけではありません。どこから取ってくるかで質も違います。

例えば、レセプトデータは非常に多くの人数を扱えますが、副作用の内容までは取りにくく、臨床検査値も取れない場合が多いです。一方で病院の電子カルテデータでは、臨床検査値や副作用など欲しい項目が取れる場合があります。数だけでなく項目も重要なので、研究目的に応じてデータソースを使い分けています。

「明日から何を変えるか」まで翻訳できるかが分かれ目

FXI：医療ビッグデータから導かれた結果が、「現場の薬剤師や医師の判断に使える情報」になるかどうかの分かれ目は、どこにあるとお考えですか。

吉村氏：研究結果が論文で終わるのか、現場で生きる知恵になるのかの分かれ目は、明日から何を変えればよいかが分かるかどうかだと思います。

「この薬は副作用が多い」という一般的な情報だけでは現場は動きません。たとえば、高齢で腎機能が低下していて、さらにこの併用薬を使っている場合には副作用が増える可能性があるので注意してください、といった具体性が必要です。

あるいは、投与スケジュールをこれまでとは違う形に調整すると継続率が上がる可能性があります、といったように、患者選択や用量設計にまで翻訳された情報であれば、判断に活用しやすくなります。

FXI：現場で「動ける」形まで落とし込めることが重要なのですね。

吉村氏：そのためには、データの信頼性が必要です。交絡因子が適切に調整されていること、結果に再現性や透明性があること、臨床的意義が明確であること、そしてメカニズムの仮説が示されていることが重要だと考えています。

また、ビッグデータの役割は判断を置き換えることではありません。医師や薬剤師の判断の質を一段高める材料を提供することです。データと医療現場をつなぐ翻訳作業が、研究者としての責任だと思っています。

FXI：研究者と医療現場の間に温度差を感じることはあるのでしょうか。

吉村氏：私は病院で働いてきたので医療現場も知っていますし、研究室も臨床系の研究で医療現場を知っているメンバーが多いです。データサイエンスの面で優秀な准教授も、病院や薬局などの経験があり、医療現場のことが分かっています。

そのため、医療現場のニーズを知りながらテーマ設定ができており、温度差はあまり感じていません。

データは答えではなく、専門家と最適解を探すための道具

FXI：私たち患者や一般の生活者は、薬の安全性や効果について、どこまでデータを信じ、どこからは専門家に委ねるべきだと考えればよいのでしょうか。

吉村氏：医療ビッグデータの普及によって、患者さんもいろんな情報を取れる時代になりました。これは医療の民主化という意味で大きな前進だと考えています。

ただし、データが示すのは多くの人に共通する傾向であって、あなた一人にとっての正解ではありません。薬の最適解は、体質や併用薬、生活背景、価値観などによって一人ひとり異なります。

FXI：まずは傾向として受け止めて、自己判断しすぎないことが必要ですね。

吉村氏：信頼できるデータを自分で見つけに行くなら、公的機関の情報や病院が出している情報を活用することが重要です。世の中には怪しい情報も多いので、惑わされないことが大切です。

そのうえで、個別具体的な診断や治療方針の決定、複雑な医療情報の解釈、副作用や予期せぬ症状への対応などは、医師や薬剤師の判断が不可欠になります。

理想的なバランスとしては、まずデータで自分の病気や薬について知り、無関心にならないこと。そして、集めたデータだけで自己判断しすぎないことです。データを共通言語として専門家と対話し、ともに最適解を考えるための道具として位置づけるのが良いと思います。最終的な判断は一人で抱え込まず、医師や薬剤師とともに行う姿勢が、安全な医療につながると考えています。

FXI：医療情報を読む上で、最低限チェックすべきポイントはあるのでしょうか。

吉村氏：いろんな情報がありますが、信頼性にはいわゆるエビデンスレベルがあります。口コミのように、一人の人が言っているとか、これを飲んだら治ったというような情報は、レベルとして低いです。

論文にもエビデンスレベルがあります。前向きの臨床試験結果は信頼性が高い、体系的なレビューが良い、といったように、情報によって信頼度は変わります。まずは公的機関の情報や病院が出している情報など、ある程度信頼できるものを重視し、人が言っているからという理由だけで信用するのは危険だと思います。

情報の出どころとエビデンスレベルを意識し、できるだけ質の高いデータに基づく情報を選ぶ姿勢が、正しい判断につながります。